神経系の難病の1つで、特定疾患に指定されている。歩行時のふらつきや、手の震え、ろれつが回らない等を症状とする神経の病気で、動かすことはできるが、上手に動かすことができないのが特徴。主に小脳という、後頭部の下側にある脳の一部が病気になったときに現れる症状で、この症状を総称して、運動失調症状と呼ぶ。この様な症状をきたす病気の中で、その原因が、腫瘍(癌)、血管障害(脳梗塞、脳出血)、炎症(小脳炎、多発性硬化症)、栄養障害ではない病気について、昔は、原因が不明な病気の一群として、変性症と総称しました。病気によっては病気の場所が脊髄にも広がることがあるので、脊髄小脳変性症という。