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＜難病の解明＞ALSの治療薬開発に大きく貢献――都医学研

東京都医学総合研究所は7月4日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）や前頭側頭葉変性症の患者脳に出現する原因タンパク質TDP-43の異常な凝集物（固まり）が、極めて安定で生体内で分解・排除されにくく、細胞内で自身を鋳型として異常蓄積し、さらに細胞から細胞へと伝播しやすい性質を有し、最終的に細胞死を誘導することを世界で初めて発見したと発表した。

この研究成果は、TDP-43がどのようなメカニズムで細胞内に蓄積し、その結果神経変性が導かれるのかという筋萎縮性側索硬化症の発症メカニズムの解明、さらに治療薬の開発に大きく貢献することが期待される。

■研究の背景：
アルツハイマー病、パーキンソン病あるいはALSに代表される神経変性疾患では、患者脳の神経細胞内に特定のタンパク質からなる異常な凝集物（固まり）が形成され、これが神経細胞死を引き起こし、最終的に発症すると考えられている。これらの異常な凝集物がどのようなメカニズムで形成されるのか、またどのような性質を有するのかについては未だ不明な点が多かったが、今回、同研究所は、患者脳より異常な凝集物を取り出し、その極めて安定な性質を見いだすと共に、それらを神経由来の培養細胞に導入することによって、患者脳で起きている神経細胞の異常を、実験室レベルで極めて忠実に再現するモデルを構築することに世界で初めて成功した。

■今後の展望：
今回構築した細胞モデルは、ALSの発症機序の解明だけでなく治療薬開発にも応用できることが期待できる。また、異常凝集物の細胞から細胞への伝播を抑制する化合物なども治療薬として開発できる可能性もある。

■問合せ：
（公財）東京都医学総合研究所認知症・高次脳機能分野
　TEL　03-6834-2349
（公財）東京都医学総合研究所事務局研究推進課
　TEL　03-5316-3109

◎東京都医学総合研究所
http://www.igakuken.or.jp/